LIESTAL, SUIZA--(Marketwired - May 22, 2014) - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) anunció hoy que los resultados de los criterios secundarios de valoración de la función respiratoria de acuerdo con el análisis en curso del estudio DELOS sobre distrofia muscular de Duchenne (DMD) corroboran el resultado positivo del criterio principal de valoración. Estos datos ofrecen evidencia de respaldo del beneficio de tratamiento que ofrece Catena(R)/Raxone(R) en la DMD.

Como se anunció con anterioridad, el estudio DELOS satisfizo el criterio principal de valoración, la diferencia entre Catena(R)/Raxone(R) y el placebo en el cambio producido desde el inicio hasta la semana 52 en el flujo espiratorio máximo (PEF como porcentaje del valor predicho, PEF%p). Las evaluaciones espirométricas basadas en el hospital demostraron que Catena(R)/Raxone(R) redujo significativamente el descenso anual del PEF%p en un 66% en comparación con los pacientes tratados con placebo. El descenso anual promedio del PEF%p fue de 9,0% para el placebo (Fecha de inicio: 54,3%; Semana 52: 45,3% (n=27), p menor de 0,001) contra 3,1% para Catena(R)/Raxone(R) (PEF%P a la fecha de inicio: 53,1%; Semana 52: 50,1% (n=30); p=0,13) para una diferencia en el grupo de tratamiento en cambio desde el inicio hasta a la semana 52 de 5,96% (p=0.04).

Santhera anunció hoy que este hallazgo ha sido corroborado con los resultados de los criterios secundarios de valoración que evalúan la función espiratoria en todos los sujetos tratados y seleccionados al azar. Cuando el paciente realizó semanalmente en casa la medición utilizando el dispositivo de mano ASMA-1 (criterio secundario de valoración), Catena(R)/Raxone(R) redujo significativamente el descenso anual en el PEF%p en un 80% con respecto a los paciente que estaban tomando el placebo. El dispositivo ASMA-1 mostró un descenso importante de 9% del PEF%p ocurrido entre el inicio y la semana 52 en el grupo placebo (n=31; p menos de 0,001), en comparación con un descenso no significativo del 1,8% en el grupo con Catena(R)/Raxone(R) (n=31; p=0.44), para una diferencia en el grupo de tratamiento en cambio desde el inicio a la semana 52 de 7,2% (p=0,03).

Además, para el volumen espiratorio forzado en el primer segundo (como porcentaje de valor predicho, FEV1%p), un criterio de valoración adicional para la fuerza muscular respiratoria, Catena(R)/Raxone(R) redujo significativamente el descenso anual en 78% en comparación con los pacientes con placebo. El descenso anual del FEV1%p en el grupo con placebo fue de 10,7% en comparación con el 2.4% en el grupo con Catena(R)/Raxone(R) (p=0,03).

De manera importante, el resultado de la capacidad vital forzada (como porcentaje del valor predicho, FVC%p), una medida de la enfermedad pulmonar restrictiva predictiva de morbilidad y de mortalidad en DMD, también sustentó un beneficio en el tratamiento con Catena(R)/Raxone(R). El descenso anual del FVC%p se redujo en 37% en los pacientes tratados con Catena(R)/Raxone(R) (9,0% de descenso del FVC%p en el grupo con placebo en contraposición con un descenso del 5,7% en el grupo con Catena/Raxone; p=0,08). No se observaron diferencias entre los grupos de tratamiento en las presiones espiratorias e inspiratorias máximas o en el flujo espiratorio máximo de la tos.

En resumen, estos resultados proporcionan una clara evidencia del beneficio clínico de Catena(R)/Raxone(R) sobre el retraso de la pérdida de la función respiratoria en pacientes con DMD en comparación con el placebo.

Como también se reportó anteriormente, el tratamiento con Catena(R)/Raxone(R) fue seguro y bien tolerado. Un total de 93,8% de los pacientes tratados con Catena(R)/Raxone(R) y 94,1% de los tratados con placebo experimentaron al menos una vez un evento adverso (AE). Se reportaron eventos adversos severos en 6,3% de los pacientes tratados con Catena(R)/Raxone(R) y en 14,7% de los pacientes tratados con placebo. Los eventos adversos más comunes fueron nasofaringitis (25,8%) y dolor de cabeza (19,7%), pero no hubo diferencias en la incidencia de estos eventos entre los grupos de tratamiento. La diarrea fue ligeramente más común en los pacientes tratados con Catena(R)/Raxone(R) (25,0% contra 11,8%), mientras que las infecciones de las vías respiratorias superiores se observaron con mayor frecuencia en los pacientes tratados con placebo (17,6% contra 6,3%). Los efectos adversos en general fueron de intensidad leve a moderada.

"Estamos muy complacidos de observar este beneficio con el tratamiento de Catena(R)/Raxone(R) sobre la demora del deterioro respiratorio en DMD, como se pone de manifiesto con el resultado significativo del criterio principal de valoración del PEF en el estudio DELOS. Los resultados positivos de los criterios secundarios de valoración, adicionalmente al criterio principal de valoración, claramente apoyan y establecen la significancia clínica del tratamiento con Catena(R)/Raxone(R). Esto es de una importancia vital para la demostración de evidencia sustancial de la efectividad en el proceso reglamentario", explicó Nick Coppard, vicepresidente sénior de Desarrollo de Santhera. "Habiendo demostrado un beneficio significativo y relevante desde un punto de vista clínico, sin preocupaciones relacionadas con la inocuidad, creemos que estamos bien posicionados para discutir la aprobación reglamentaria con las autoridades".

Estos datos se presentarán hoy en la Conferencia BioEURquity Europe 2014 a celebrarse en Ámsterdam y se podrán descargar en el sitio web de la empresa www.santhera.com bajo Inversionistas/Presentaciones.

Acerca de DELOS

DELOS fue un estudio clínico de fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en el que se trataron 64 pacientes europeos y estadounidenses con DMD que no estaban recibiendo corticosteroides concomitantes, ya sea con Catena(R)/Raxone(R) en pastillas de (900mg: 300mg 3 veces al día, N=31) o con el placebo equivalente (N=33). La edad promedio era de 14,3 años y 5 eran ambulatorios y 59 no ambulatorios al inicio. No había criterios de elegibilidad para el estado mutacional. El estudio fue diseñado para evaluar la efectividad de Catena(R)/Raxone(R) en la mejora o retraso de la pérdida de la función respiratoria en pacientes con DMD que no están usando corticosteroides comparado con el placebo. La preservación de la función respiratoria es reconocida por el personal médico y por las autoridades reglamentarias como de una importancia clínica fundamental para los pacientes con DMD.

Acerca de la distrofia muscular de Duchenne

La distrofia muscular de Duchenne es una de las formas más comunes y devastadoras de degeneración muscular que ocasiona una debilidad muscular de rápido progresión. Es una enfermedad genética y degenerativa que se hereda en un modo recesivo ligado al cromosoma X, con una incidencia de aproximadamente 1 de cada 3.500 varones nacidos vivos en todo el mundo. La DMD se caracteriza por una pérdida de la proteína distrofina, que conlleva a daños celulares, alteración de la homeostasis del calcio, elevado estrés oxidativo y reducción de la producción de energía en las células musculares. Esto se traduce en una debilidad muscular progresiva y morbilidad prematura debido a una insuficiencia respiratoria. La idebenona es una benzoquinona de cadena corta sintética y un cofactor para la enzima NAD(P)H: quinona oxidoreductasa (NQO1) capaz de estimular el transporte de electrones mitocondriales y complementar los niveles de energía celular.

Acerca de Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) es una compañía farmacéutica suiza especializada enfocada en el desarrollo y comercialización de innovadores productos farmacéuticos para el tratamiento de enfermedades huérfanas mitocondriales y neuromusculares. Santhera desarrolla Catena(R)/Raxone(R) como tratamiento para los pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON), distrofia muscular de Duchenne (DMD) y primaria progresiva de esclerosis múltiple (PMP), todas estas áreas de alta necesidad médica no cubierta y que carecen de terapias actuales. Santhera recibió previamente la aprobación temporal (cATU) de Raxone(R) en el tratamiento de LHON en Francia y ha presentado recientemente una solicitud de autorización de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos para el tratamiento de LHON en la Unión Europea. Santhera calculó recientemente que el potencial de ventas máximo anual combinado para Catena(R)/Raxone(R) en las indicaciones de LHON y DMD puede llegar a los 600 millones de francos suizos.

Si desea información adicional, visite el sitio web de la compañía www.santhera.com.

Raxone(R) and Catena(R) son marcas comerciales de Santhera Pharmaceuticals.

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