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Un equipo de investigación internacional, liderado por el español Juan Carlos Izpisúa, ha desarrollado una herramienta de edición génica que podría ser útil para avanzar en la lucha contra algunas enfermedades raras, como el envejecimiento prematuro.

La investigación se ha llevado a cabo en el Laboratorio de Expresión Génica del Salk Institute de Estados Unidos, donde es profesor Izpisúa, catedrático de Biología del Desarrollo de la Universidad Católica de Murcia (UCAM), que ha cofinanciado el trabajo.

Los resultados de este avance se han publicado en la revista "Cell Research", ha informado este miércoles la UCAM, que ha destacado que las "herramientas" para editar genes en organismos vivos ofrecen una oportunidad para tratar una gran cantidad de enfermedades hereditarias.

La nueva técnica se ha probado en ratones con progeria (envejecimiento prematuro), en los que se ha observado un rejuvenecimiento en varios tejidos, incluida la piel y el bazo, y un aumento de un 45 por ciento en su vida útil, lo que trasladado a humanos sería de más de una década.

Tanto los humanos como los ratones con progeria muestran signos de envejecimiento prematuro, una disfunción cardíaca y una vida útil muy corta debido a la acumulación de una proteína (la progerina).

Una oportunidad para tratar muchas enfermedades hereditarias

La Universidad Católica de Murcia ha señalado que las herramientas para editar genes en organismos vivos ofrecen una oportunidad para tratar una gran cantidad de enfermedades hereditarias, pero ha observado que muchas de las que existen en la actualidad no tienen capacidad para seleccionar áreas concretas del ADN.

Por ello, desarrollar nuevas herramientas eficientes resulta muy complicado, ya que los tejidos de organismos vivos tienen muchos tipos de células diferentes, ha observado la Universidad.

La que ha implementado el equipo de Izpisúa (bautizada como SATI) permite editar el genoma de ratón, seleccionando una amplia gama de mutaciones y tipos de células, y podría utilizarse para corregir una variedad de mutaciones, como la que produce la enfermedad de Huntington y el síndrome de envejecimiento prematuro o progeria.

“En este estudio hemos demostrado que SATI es una herramienta muy poderosa para la edición del genoma", ha explicado en una nota de prensa de la UCAM Juan Carlos Izpisúa, autor principal del artículo.

La herramienta "podría ser un elemento clave en el desarrollo de estrategias efectivas para la corrección de muchos tipos de mutaciones genéticas, y abre la puerta para el uso de la edición génica en la curación de una amplia gama de enfermedades”.

"Se buscó crear una herramienta versátil, que actúe sobre las regiones no codificantes del ADN, lo que no afectaría a la función concreta del gen y permitiría seleccionar una amplia gama de mutaciones y tipos de células", ha precisado Estrella Núñez, vicerrectora de Investigación de la UCAM y colaboradora de Izpisúa.

La herramienta permite dirigirse y cortar en nuevas áreas del genoma, y funciona, ha explicado la UCAM, insertando una copia correcta del gen problemático en la región no codificante del ADN anterior a la mutación.

Ese nuevo gen se integra en el genoma junto con el gen mutado, a través de una de las vías de reparación de ADN, corrigiendo los efectos perjudiciales del gen mutado original, pero sin correr el riesgo asociado al reemplazo total del gen, ha detallado la misma fuente. EFE